臨床試験は、費用がかかり、リスクも伴う事業です。臨床試験のプロセスが進むにつれて、時間、リソース、コストの投入は増大していきます。そのため、企業は、臨床試験期間中に早期に申請を行うことと、申請時点で十分なデータを確保することとの間で、微妙なバランスを保つ必要に迫られることがよくあります。
特許弁理士見習いのビクトリア・セヴィル氏は、知的財産の保護が厳格な審査に耐えうるものとなるよう、この綱渡りのような状況を巧みに乗り切ることがなぜ重要なのかを解説しています。
タイミングに関する考慮事項
ライフサイエンス分野では、創薬や開発プロセスの非常に初期の段階で、新たな特許出願が行われることがよくあります。これは特に、臨床試験の後期段階に必要な資金を確保するために特許による保護を必要とする場合のある、中小規模の製薬企業において顕著です。
臨床試験の結果をカバーする特許出願を行う際には、特に臨床データがまだ入手できない状況において、タイミングに関する重要な考慮事項があります。
裁判の結果が社内で明らかになるまで特許出願を待つことは、非常にリスクが高い。誰かが関連する内容を公表してしまうリスクや、何らかの理由で機密性が守られないリスクは常に存在する。
しかし、出願時に裏付けとなるデータが不足している場合、後々、その妥当性に関する異議申し立てにつながる可能性があります。
「妥当性」という要件は、特許出願の時点で、単なる主張のみに基づく理論上の発明を特許保護の対象から除外しようとする試みとみなすことができる。
英国や欧州では、それ自体としての「妥当性の欠如」を理由に特許を無効にすることはできない。この概念は、通常、「開示の十分性」または「進歩性」に関連して提起されるものである。重要な点として、妥当性の欠如は、特許出願の提出後は是正することができない。
欧州特許庁（EPO）および英国の裁判所はともに、医療療法を対象とする特許出願において、臨床試験の完全なデータが必須ではないことを認めている。しかし、入手可能なデータが、発明の技術的効果を実証するのに十分であることを確保することは、依然として極めて重要である。第二の医療用途に関するクレームについては、クレームの範囲全体を通じて、クレームされた技術的効果が達成可能であることを示す必要がある。
技術的効果が予想外であるほど、出願時の特許出願書類において技術的証拠を提示することが重要になる。
妥当性を検証する
ジェネリック医薬品メーカーのサンドズ社とテバ社が、米国の大手製薬会社ブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）を相手取って起こした最近の訴訟は、無効性を判断するために「妥当性」の問題を検証することが争点となっていた点で、この点を如実に示している。
この件で、英国高等法院は、BMS社が出願した、大ヒット抗凝固薬アピキサバンを対象とする特許を無効とした。アピキサバンは、血液凝固を助ける天然物質である凝固因子Xaの作用を阻害することで効果を発揮する。
この特許には、アピキサバンそのものに狭義に限定されたクレームに加え、血栓塞栓性疾患の治療における使用を記載した用途クレームも含まれていた。
この出願には、因子Xaの阻害剤として、また血栓塞栓性疾患の治療や予防に有用であるとされる多数の化合物を網羅する、いくつかのマルクシュ式が記載されていた。
この事例において重要な点は、明細書には、どの化合物、あるいはいくつの化合物が試験されたのか、また具体的な結果がどのようなものであったのかについての記載がなく、アピキサバンについて特に試験が行われたという言及もなかったことである（アピキサバンは、140の番号付き実施例の1つとして挙げられていたに過ぎない）。
妥当性、自明性、および不十分性
テバ社とサンドズ社の主な主張は、提出された出願書類だけでは、アピキサバンに有用な第Xa因子阻害活性があるとは考えにくいというものであった。
妥当性の欠如は取り消しの理由とはならないため、この異議申立ては「自明性」および「不十分性」の両方の観点から行われた。
BMSは、出願書類中の「本発明の複数の化合物が、10 µM以下の阻害定数（Ki）を示すことが判明した」という記述に基づき、その妥当性を主張した。
この記述は、出願に記載されたin vitroのXa因子阻害アッセイについて言及したものだが、試験対象となった化合物の名称は明記されていなかった。
本件において、in vitroアッセイにおける活性の閾値は重要な要素となった。というのも、当該特許では、臨床的に意義のある範囲をはるかに外れたKiの閾値のみが記載されていたからである。治療効果を得るためには、はるかに低い（すなわち、ナノモル単位の）Ki値が必要であるという一般的な認識が、請求された化合物に関する定量的なデータが欠如していることから生じる問題をさらに深刻なものにした。
その薬剤がXa因子阻害剤としての活性を示すデータは、会議の席上でBMSによって提示されたが、重要な点として、そのデータは当初提出された特許出願には含まれていなかった。
BMSはさらに、Common General Knowledge（CGK）に含まれる構造・活性情報を用いれば、化合物の構造のみからその作用を予測できると主張した。
この主張がCGKに全面的に依拠していた限りにおいて、裁判官は、特許権者による発明的な貢献はあり得ないと判断した。
得られた教訓
この判決は、早期かつ十分な情報開示との間にある、重要でありながらしばしば微妙なバランスを改めて認識させるものであり、また、妥当性を立証するために一般的な常識に過度に依存することに対する警告ともなっている。
この判断にもかかわらず、発明が機能することを実証し、特許を取得するためには、例えば学術論文や規制当局の承認に必要なほどの膨大なデータを盛り込む必要はありません。
特許出願書類を作成する際に十分な検討を行わないと、出願人は、明細書の不備、進歩性、および実現可能性に関する異議申し立てを受けることになりかねません。バーカー・ブレテルには、医療分野を専門とするチームがあり、特許出願の提出が可能かどうかを判断するために、あらゆるデータの審査を喜んで承ります。
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「知的財産の保護が厳格な審査に耐えうるものとなるよう、この綱渡りを巧みに乗り切ることが重要です。」
